美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
吉利德第二款细胞疗法KTE-X19在欧盟进入审查！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --吉利德（Gilead）旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理KTE-X19的营销授权申请（MAA），这是一款嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者。2019年12月，Kite向美国食品和药物管理局（FDA）提交了KTE-X
吉利德第二款细胞疗法KTE-X19在美申请上市！
2019年12月13日讯 /生物谷BIOON/ --吉利德（Gilead）旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了CAR-T细胞疗法KTE-X19的生物制品许可申请（BLA），用于复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者的治疗。Kite还计划在2020年初提交一份KTE-X19在欧盟的营销授权申请（MAA）。之前
PNAS:利用X射线显微镜观察疟疾病原体
2019年11月1日 讯 /生物谷BIOON/ --目前大约40％的人类生活地区受到疟疾的影响，以及每年约有2亿人感染疟疾，60万人因此丧生。由于气候变化，疟疾的传播正在逐渐加剧。疟疾是由蚊子携带的疟原虫感染引发的，这些病原体是单细胞生物，它们沉积在其宿主的红细胞内，并通过“摄入”血红蛋白生长和繁殖。 应对这种疾病的主要方法是利用喹啉类药物，以及最近被广泛使用的青蒿素药物治疗。然而，迄今
Rep Sci：X射线结合纳米颗粒有助于提高癌症放疗效果
2019年10月1日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Scientific Reports》杂志上的一篇文章，通过向癌细胞中传递一种名为“钆”的元素，会在收到X射线照射时产生“杀伤性”电子，这一结果为为新的癌症放射治疗提供了线索。 京都大学综合细胞材料科学研究所（iCeMS）的Kotaro Matsumoto说：“我们的方法为选择性加强肿瘤部位X射线辐射效果提供了可能。这解
Nature：揭示DDX3X通过调节NLRP3炎性体决定着应激细胞的生死
2019年9月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国圣犹达儿童研究医院等研究机构的研究人员鉴定出一种称为DDX3X的分子，它在决定遭受应激的细胞的命运方面起着关键作用。这一发现提出了一种治疗自身炎症和其他疾病的潜在新方法。相关研究结果于2019年9月11日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“DDX3X acts as a live-or-die checkpoint i
英国推动空间技术转化应用开发便携式3D医疗X射线设备
英国国家航天局出资100万英镑，资助一款基于星系观测技术的先进便携式3D医疗X射线设备项目。该小型化、便携式设备具备联网功能，可使医生在手术中对患者进行现场扫描，将使医生能更全面观察疑似有肿瘤生长的部位，提高诊断效率。该项目由英国航天局和欧洲航天局联合倡议于2018年6月启动。为迎接英国国家医疗服务体系（NHS）70周年，应对长期健康管理挑战，项目要求创新者竞标400万英镑，将最初为太
乳腺X线断层影像的微钙化簇自动检测技术研究获进展
微钙化簇是乳腺癌重要的早期征象，对于乳腺癌的早期发现及恶性诊断具有重要意义。乳腺X线断层摄影(Digital Breast Tomosynthesis， DBT)是一种断层合成技术，它能够克服传统二维乳腺钼靶因组织重叠而影响病变观察的问题。在不均匀致密型和致密型乳腺中，DBT对于微小钙化的检出明显优于二维乳腺钼靶。但DBT对于微钙化簇的显示和定性存在诸多不足。DBT采用多角度的低剂量投
SCID-X1体外基因疗法显示惊人疗效
17日，NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷（SCID-X1）基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变的独特病毒载体将患者的细胞发生变异的IL2受体gama单位用正常基因替换，然后回输给患者。8位婴儿患者平均跟踪16.4个月没有发现严重副作用，7位患者的CD3+、CD4+、NK细胞三、四个月后正常，第八位患者也在